新工具針對RNA進行編輯 展示其藥用潛力

科學家們將RNA編輯工具做了改進，發明出緊湊型的Cas7-11S編輯酶，大幅提高了它的實用性和有效性，為藥物研發提供了新的思路。

過去十年以來，人們熟知的基因編輯工具CRISPR-Cas9是以DNA為標靶的操作。去年，麻省理工學院（MIT）引領的研究組推出了第一個將RNA作為標靶的編輯技術，能夠在不傷害細胞DNA的情況下實現基因編輯。

細胞內的DNA含有生物體一生固定的基因密碼，不斷複製傳遞給新生成的細胞。所以對DNA進行的編輯是永久性的。RNA則是過渡性的信號分子，從DNA中轉錄信息，完成它的任務後就會被降解。

長久以來的基因編輯研究所使用的CRISPR-Cas9，都是將DNA作為標靶進行編輯，但是精確度不夠高、風險大，而且研究者發現在很多臨床應用上，並不需要改寫DNA，編輯RNA更為實用和有效。

這項技術的主要作者之一麻省理工學院的喬納森·古騰伯格（Jonathan Gootenberg）說：「永久性地改變DNA有很多好處，特別是治療遺傳性疾病。但是對於像感染、受傷這類暫時性的疾病，通過改變RNA做出臨時的改變更為合理。」

古騰伯格說，在它們的研究組推出Cas7-11工具之前，唯一一個能夠編輯RNA的工具Cas13有很多副作用：一旦偵測到特定的基因，就開始對其全面切割。這比較適合進行診斷測試，比如偵測特定RNA片段是否存在，而不適合用於治療。用於治療的編輯工具需要能夠進行有目標的切割。

因此，Cas7-11的發明開啟了能夠對RNA進行像DNA一樣編輯的新的技術領域。但是Cas7-11蛋白體積較大，難以裝進空的病毒殼中。要投入應用，研究人員一般要把這些蛋白裝在病毒空殼裏面，送入細胞內部實現編輯。

這個研究組與日本東京帝國大學（University of Tokyo）的研究人員合作，造出了緊湊型的Cas7-11蛋白酶——Cas7-11S。

合作研究者麻省理工學院的奧馬爾·阿布迪耶（Omar Abudayyeh）說：「我們看到它（Cas7-11蛋白酶）的結構，很明顯一些部件是不必要的，我們可以把它們移除。這樣能把這種酶變得足夠小，裝在病毒載體內，從而可以投入各種治療應用。」

研究人員把Cas7-11S裝入單個病毒載體，送入哺乳動物的細胞內進行試驗，結果顯示這種新工具能夠有效針對RNA進行編輯。

研究組正在繼續研究怎樣把Cas7-11作為藥物投入應用。「想像一下，你可以接受RNA基因療法，它能改變你的RNA，但是一旦你停止服藥，這種改變也同時停止。這種工具真的很有用，這才剛開始。」

這份研究5月27日發表於《細胞》（Cell）雜誌。#

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