海洋性貧血（Thalassemia）是一種隱性遺傳血液疾病，重度海洋性貧血症患者因為造血功能異常，血紅素嚴重不足，需要仰賴長期輸血維繫體內血紅素濃度；再加上紅血球不斷地被破壞，導致鐵質沉積，傷害各個器官。
也就是說，重度海洋性貧血症主要的病徵是貧血和鐵質沉積，患者大約2歲前就會展開漫長的持續性治療，不但必須終生定期輸血，即是每2～4周輸血1次，而且還要每天服用或注射排鐵劑，避免身體衰弱無力，同時也才能維持生命。
海洋性貧血症患者的命運
高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒血液腫瘤科主任邱世欣説，海洋性貧血症是一種因為先天基因缺陷，導致紅血球中血色素異常的遺傳疾病，患者無法將足夠的氧氣送到全身，進而影響器官的運作，所以患者經常處於臉色蒼白、頭暈無力的狀態。
邱世欣表示，以台灣為例來說，目前全台約有400位重度海洋性貧血症患者，除了少數遇到適當的捐贈者能進行骨髓移植之外，大多數患者一生都得定期接受輸血治療。
然而，長期輸血會導致鐵質沉積於內分泌系統和心臟、肝臟、胰臟等器官，引起心臟衰竭、心率不整、肝功能受損、罹患糖尿病、甲狀腺功能低下，以及內分泌系統受損造成生長發育遲緩等情況，所以患者還需要搭配排鐵劑治療，但排鐵劑容易造成腸胃不適、噁心等副作用，整體治療過程既費時又辛苦，卻是患者不得不接受的命運。
紅血球成熟劑的治療優勢
高雄醫學大學附設中和紀念醫院特殊血液病防治中心主任林佩瑾提出，過往海洋性貧血症患者只能仰賴輸血合併排鐵劑治療，這是治標不治本的方法。
有別於過往的治療只能緩解症狀，現今醫學已有很大的突破，近年紅血球成熟劑的出現，幫助調節造血後期的紅血球成熟，讓患者能與一般人一樣，在體內即可自行產出成熟的紅血球，改善無效造血的情況。
換句話說，紅血球成熟劑幫助患者逐漸降低對輸血和排鐵劑的依賴，間接減少鐵質堆積和降低併發症，並且有機會延長壽命。
林佩瑾補充說，紅血球成熟劑這項治療方法，能降低患者的輸血量，不需要耗費大量的時間等待輸血，也不再需要經常回診和為了輸血而請假，讓就學或工作安排更有彈性，減少許多生活上的顧慮和不便，進而提升患者和照護者的生活品質；對於整體社會而言，長期則能緩解血庫的供血壓力。◇
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